Estudos multinacionais, com participação do Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (HC/FMUSP) e do Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira da Universidade Federal do Rio de Janeiro (IPPMG/UFRJ), reforçam a eficácia e a segurança em longo prazo do medicamento Evrysdi® (risdiplam) para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME).
Fabricado pela Roche, em colaboração com a SMA Foundation e a PTC Therapeutics, o produto começa a ser distribuído pelo Sistema Único de Saúde neste ano. A aplicação é oral, sem necessidade de internação.
No dia 14 de março, o Diário Oficial da União publicou duas portarias confirmando a decisão de incorporar o remédio ao SUS para tratar AME tipos 1 e 2, além de não indicar a aplicação para o tipo 3a.
Existem quatro tipos conhecidos de Atrofia Muscular Espinhal. O tipo 1 costuma apresentar sintomas entre 0 e seis meses de vida e impede o bebê de sentar sozinho. No tipo 2, os sintomas surgem entre seis e 18 meses, a criança não anda e costuma ter problemas respiratórios. No tipo 3, os sinais aparecem entre 18 meses e a adolescência, a pessoa tem independência para ficar em pé e caminhar, mas pode perder essa capacidade com o tempo. E o tipo 4, raro e com lenta progressão, diagnosticado habitualmente após os 35 anos, afeta o movimento de caminhar (deambulação).
O estudo Sunfish, do qual o HC/FMUSP participou, avaliou a segurança e a eficácia do risdiplam no tratamento de pessoas com AME tipos 2 e 3, entre dois 2 e 25 anos de idade.
"O trabalho mostrou que, após três anos de tratamento, houve melhora inicial da função motora observada no primeiro ano do estudo, sustentada até o fim do terceiro ano de tratamento, enquanto a história natural da doença mostra um declínio global da capacidade motora", diz a Roche.
"Além disso, a incidência de eventos adversos diminuiu ao longo do tempo. Uma análise inédita, que comparou a função motora de pacientes tratados com risdiplam por dois anos a um controle externo sem tratamento, mostrou que, enquanto o grupo tratado apresentou uma melhora acentuada, seguida de estabilização, os pacientes sem tratamento apresentaram piora constante da capacidade motora ao longo de dois anos", afirma a farmacêutica.
O estudo Rainbowfish, do qual o IPPMG/UFRJ fez parte, avaliou o uso do risdiplam em bebês com diagnóstico genético de AME, ainda sem sintomas, com até seis semanas de idade.
"Resultados de uma análise interina anunciados recentemente demonstram a segurança e eficácia de risdiplam nessa população, incluindo o alcance de marcos do desenvolvimento motor e a manutenção da capacidade de alimentação por via oral", ressalta a Roche.
De acordo com dados do Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal (INAME), o Brasil tem 1.322 pessoas com a condição.
LEIA A ÍNTEGRA DOS ESTUDOS:
SUNFISH Parts 1 and 2: 3-year efficacy and safety of risdiplam in Types 2 and 3 SMA
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