“Pessoas com a Doença de Pompe sofrem uma grave e criminosa exclusão”

“Pessoas com a Doença de Pompe sofrem uma grave e criminosa exclusão”

Condição neuromuscular rara e progressiva causa fraqueza, dores e dificuldade para respirar. Único remédio no mundo não é distribuído pelo SUS. "Mesmo com evidências comprovadas de eficácia e segurança, enfrentamos uma resistência enorme do Ministério da Saúde", diz Welton Correia Alves, médico pediatra que tem a doença.

Luiz Alexandre Souza Ventura

28 de junho de 2021 | 11h00

Foto do médico Welton Correia Alves, homem branco, de 67 anos, com cabelos curtos, lisos e grisalhos. Usa um equipamento para respirar e óculos de aros metálicos e retangulares. Veste paletó azul e camisa branca. Está em pé, falando ao microfone.

Welton Correia Alves, de 67 anos, é médico pediatra, tem a Doença de Pompe e fundou, em 2019, ABraPompe, Associação Brasileira de Doença de Pompe. Crédito: Divulgação (descrição da imagem em texto alternativo).


Pessoas que têm a Doença de Pompe, condição neuromuscular rara, degenerativa e hereditária, enfrentam no Brasil uma batalha multiplicada. Além de conviver com fraquezas, dores musculares e dificuldades para respirar, também precisam lutar na Justiça para ter acesso ao Myozyme (alfa-alglicosidase), fabricado pela Sanofi, único medicamento disponível no mundo para tratar a doença, comercializado no Brasil, mas que não é distribuído pelo SUS.

Assim como ocorre com tratamentos para muitas outras doenças raras já disponíveis fora do País, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), vinculada ao Ministério da Saúde, leva uma vida inteira para decidir pela liberação, o que impede tratamentos adequados e agrava o quadro geral de quem têm essas doenças.

“Mesmo com evidências clínicas comprovadas de eficácia e segurança, ainda enfrentamos uma resistência enorme na Conitec na incorporação do medicamento na lista do SUS por conta de erros na sua avaliação, impondo ao judiciário uma tendência a negativas reiteradas de entrega do medicamento”, afirma o médico pediatra Welton Correia Alves, de 67 anos, que tem a Doença de Pompe e fundou, em 2019, a ABraPompe (Associação Brasileira de Doença de Pompe).


Foto do médico Welton Correia Alves, homem branco, de 67 anos, com cabelos curtos, lisos e grisalhos. Usa um equipamento para respirar e óculos de aros metálicos e retangulares. Veste camisa social azul clara. Está em pé, falando ao microfone.

“A incorporação do medicamento à lista do SUS vai corrigir uma grave e criminosa exclusão dos pacientes de Doença de Pompe”, diz Welton Correia Alves. Crédito: Divulgação (descrição da imagem em texto alternativo).


“Os trabalhos indicam o medicamento no começo da Terapia de Reposição Enzimática, tão logo seja efetuado o diagnóstico, e nunca interrompido. Então, essa barreira e esse tempo repercutem diretamente na perda da qualidade de vida”, diz o médico.

A Doença de Pompe é habitualmente confundida com outras condições de sintomas parecidos, o que torna muito longa a busca pelo diagnóstico, de sete a nove anos para a confirmação. O diagnóstico tardio permite o agravamento da condição, que tem reflexo direto na qualidade de vida.

“É muito triste ver os ‘pomposos’, mesmo com diagnóstico mais precoce do que o meu, vivendo uma luta diária em busca de dignidade humana, sendo recusados no acesso do tratamento com a única droga existente em todo mundo. Isso não ocorre nos países da América do Norte, nem em alguns outros na América Central e do Sul, na Europa e em boa parte da Ásia, na Austrália e em outros”, ressalta o pediatra, que teve os primeiros sintomas ainda na época da faculdade e só conseguiu o diagnóstico correto aproximadamente 30 anos depois.

Após passar por diversos especialistas, Alves recebeu o diagnóstico de deficiência de maltase ácida, uma mutação nos genes de pacientes com Pompe. Na época, ele não teve acesso ao exame de papel-filtro, que confirma a condição. O diagnóstico oficial chegou somente em 2011 e o tratamento começou no ano seguinte.


Foto do médico Welton Correia Alves, homem branco, de 67 anos, com cabelos curtos, lisos e grisalhos. Veste paletó azul e camisa social azul clara. Está em pé, sorrindo e segurando uma camisa da ABraPompe, a Associação Brasileira de Doença de Pompe. Em volta dele, outras pessoas vestem a camisa da associação, entre elas uma mulher sentada na cadeira de rodas.

Pessoas que têm a Doença de Pompe, condição neuromuscular rara, degenerativa e hereditária, enfrentam no Brasil uma batalha multiplicada. Crédito: Divulgação (descrição da imagem em texto alternativo).


“É fundamental o acompanhamento multidisciplinar, fisioterapia motora e respiratória, fonoaudiologia, nutricionista e adaptações à vida diária”, comenta o especialista.

Iniciativas – “Novos tratamentos serão apresentados à comunidade científica e de pacientes nos próximos anos. É importante manter esses indivíduos aptos à terapia gênica, por exemplo, e outros relacionados com a maior efetividade e disponibilidade da enzima alfa-glicosidase ácida recombinante humana nas células dos pacientes”, diz.

A incorporação do medicamento à lista do SUS, afirma o médico, vai corrigir “uma grave e criminosa exclusão dos pacientes de Doença de Pompe de início tardio ao único tratamento existente no mundo”, completa Welton Correia Alves.

RespostaO blog Vencer Limites pediu esclarecimentos ao Ministério da Saúde sobre as decisões da Conitec a respeito da liberação no SUS do medicamento para a Doença de Pompe. Não houve resposta.

Lentidão – No final de 2019, com a elaboração de um Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para Pompe, o SUS passou a distribuir a alfa-alglicosidase para bebês que têm sintomas até 12 meses de vida.

O protocolo não permite a terapia de reposição enzimática (TRE) para quem tiver início tardio da Doença de Pompe, o que representa 70% das pessoas com a condição. Em abril de 2021, a Conitec abriu uma consulta pública, mas sua recomendação final foi contra a liberação do remédio.

No início de junho foi aprovado um requerimento para audiência pública na Câmara dos Deputados sobre a incorporação de TRE para pessoas com início tardio da Doença de Pompe. A data ainda não foi marcada.


Para receber as reportagens do
#blogVencerLimites no Telegram,
acesse t.me/blogVencerLimites.



Comentários

Os comentários são exclusivos para assinantes do Estadão.